“豫兒胃腸，育兒保康”系列之a1-抗胰蛋白酶缺乏癥研究新進展

“豫兒胃腸，育兒保康”是鄭州大學五附院湯有才教授提出的一句口號，旨在幫助提高我省兒童消化道疾病診治水平，為廣大患兒的身體健康保健護航。

近日，鄭州大學五附院湯有才博士應美國圣路易斯大學Cardinal Glennon兒童醫(yī)學中心主任、國際著名兒童胃腸疾病學專家Jeffrey Teckman教授的邀請，到圣路易斯（Saint Louis）大學就兒童a1-抗胰蛋白酶缺乏癥的相關研究、診斷和治療問題進行學術交流。

湯有才博士在美期間，參觀了Jeffrey Teckman教授的實驗室并就a1-抗胰蛋白酶缺乏癥（A1ATD）的最新進展進行深入討論。α1抗胰蛋白酶缺乏癥是常染色體隱性方式遺傳伴等顯性表達，可導致新生兒肝炎，嬰幼兒和成人的肝硬化，甚至肝細胞肝癌（HCC）等，常常需要肝移植治療，嚴重影響人類的健康水平。該病高發(fā)于北歐白種人，其純合子缺乏（ZZ型）發(fā)生率約1/1500；在美國白人中約2000-3000個體中就有1個是ZZ純合子。不同的亞洲國家發(fā)病率有一定的差異。

α1-抗胰蛋白酶缺乏癥是公認的遺傳性疾病，預后很差，缺乏有效的治療手段。隨著對該病研究的深入，新的治療方法如基因療法和干細胞療法等得到了發(fā)展。然而，前者并不能阻止Z突變蛋白引起的肝臟損傷，后者尚處于臨床研究階段。因此，外源性A1AT蛋白替代療法仍然是目前主要的治療手段。但是，外源性A1AT補充劑不僅稀缺而昂貴，且不能阻止肝臟疾病的進展，只有抑制或消除A1AT突變Z蛋白的聚集才能夠緩解或治療A1ATD相關的肝臟疾病。此次湯有才博士和Jeffrey Teckman教授在前期工作的基礎上，簽署繼續(xù)合作協議，研究自噬消除A1AT突變Z蛋白積累，改善α1-抗胰蛋白酶缺乏癥的作用，為α1-抗胰蛋白酶缺乏性肝病的臨床研究和治療提供一種新的思路和一種可能的新的更有效的純合子治療方法。

此次湯有才博士赴美交流，是對2016年9月份Jeffrey Teckman教授來鄭州大學五附院進行學術交流的回訪之行。本次國際學術交流活動借助Jeffrey Teckman教授在國際兒童消化領域的影響，加強了鄭州大學五附院在兒童消化領域與國際知名院校的友好合作關系，建立了與國際知名院校學術交流的平臺。

預計在未來3至5年內，鄭州大學五附院與圣路易斯大學持續(xù)在中樞神經系統(tǒng)退行性病變、α1-抗胰蛋白酶缺乏以及非酒精性脂肪肝等方面進行深度的國際合作。這種合作可以通過聯合申報科研項目、共建“國際虛擬學院”、共同培養(yǎng)碩士、博士研究生及開展學生訪學等途徑實現，將極大地提高鄭州大學五附院在兒科消化道疾病領域的科研水平，為推動我省兒童消化性疾病研究的發(fā)展助力。

來源：科教科

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